㈜이에이치엘 바이오(EHL Bio, 대표 이홍기)는 젊고 건강한 삶을 영위하기 위한 대안과 방안을 찾고자 설립된 세포 전문 R&D 기업이다. 지방, 요(尿·소변), 제대혈 유래의 3가지 줄기세포와 NK세포ㆍT세포ㆍ수지상세포(DC세포) 등 3종류의 면역세포를 동시에 공급할 수 있는 세계 유일의 기술을 확보하고 있다. 현재는 미래 재생 의학의 핵심인 줄기세포 치료제 개발과 치료 실용화, 면역세포 치료제 개발을 진행하고 있다.
특히 EHL Bio는 지난 5월 15일 식품의약품안전처로부터 만성신장질환치료제 개발을 위한 ‘케이디스템주’의 1상 임상시험계획(IND)을 세계 최초로 승인받았다. 케이디스템주는 자가 요(尿) 유래 줄기세포로 만든 치료제다. 환자 본인의 소변에서 채취한 줄기세포를 분리ㆍ배양해 제조한 세포치료제인 것이다. 케이디스템주 1상 임상시험을 위해 올해 하반기에는 국내 대학병원에서 만성신질환자를 대상으로 임상환자를 모집하고, 2025년 상반기까지 안전성 및 탐색적 유효성을 확인할 예정이다.
질병관리청 국민건강통계(2020년 기준)에 따르면 만성신질환은 우리나라 50대 이상 성인 5명 중 1명이 고생하고 있는 질환이다. 당뇨, 고혈압, 사구체신염과 같은 위험 요소가 증가해 신장 내 여과 기능을 담당하는 네프론(nephron)이 손상되면서 발병한다. 신장의 여과 기능이 점차 상실하면서 네프론을 구성하는 사구체 및 세뇨관 조직에 만성적 염증이 생기고, 이 염증은 조직의 섬유화를 초래해 신장 기능을 더욱 손상시킨다. 섬유화 조직이 증가하면 만성신질환에 이르는 것이다.
그러나 만성신질환은 근본적인 치료제가 없어서 고혈압이나 당뇨 등 원인질환만 치료하는 상황이다. 병의 진행을 늦추는 정도의 효과밖에 없어서 결국에는 혈액투석이나 신장이식을 받아야 한다.
이러한 가운데 EHL Bio의 케이디스템주가 만성신질환의 근본적인 치료(신장조직재생) 가능성을 열어 주목받고 있다.
EHL Bio R&D센터에서 만성신질환 동물 모델에 케이디스템주를 투여한 결과 신장 섬유화 진행이 효과적으로 억제되고, 손상된 조직의 재생이 촉진된 사실을 확인했다. 케이디스템주의 주성분인 요 유래 줄기세포에서 분비되는 신장 특이적 핵심 치료 인자인 클로소(klotho)를 통해 TGF-β(종양형성인자)의 신호 전달 경로를 직접적으로 차단, 신장 섬유화 진행을 억제하고 손상된 신장 조직의 재생을 촉진할 수 있는 것으로 분석하고 있다. 클로소는 신장에서 분비돼 신장의 기능 및 항상성을 유지하고, 외부 스트레스로부터 신장을 보호하는 등의 역할을 하는 항노화 단백질이다. 골수 혹은 지방 유래 줄기세포보다 요 유래 줄기세포에서 더 많이 확인되는 것으로 밝혀졌다.
EHL Bio R&D센터는 환자 소변을 통해 고통 없이 간편한 방법으로 줄기세포 채취가 가능하며, 근본적으로 신장으로부터 유래된 것이기에 케이디스템주가 신장 질환 치료에 우수한 효능을 보일 것으로 기대하고 있다. 이에 따라 올해 하반기부터 임상시험을 통해 첫 환자에 대한 투여를 계획하고 있다.
EHL Bio 이홍기 대표는 “케이디스템주가 비임상시험에서 만성신질환에 효과가 좋은 것으로 확인됐다. 임상에서도 좋은 결과를 예상하고 있다”면서 “임상에서 유효성 및 안전성의 정확한 검증을 통해 조속히 품목 허가를 받도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
이 외에도 EHL Bio는 중등도 이상 및 만성 아토피 피부염 환자를 대상으로 세계 최초의 지방 유래 줄기세포를 정맥으로 투여하는 ‘에이디스템주’의 2상 임상시험을 중앙대병원 외 5개의 대학병원에서 진행했다. 임상시험 결과에 따르면, 안전성 평가에서 에이디스템주를 투여한 시험군에서 이상반응 및 약물이상반응 발현율이 위약군(僞藥群)과 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않은 것으로 확인됐다. 사망 또는 사망 이외의 다른 중대한 이상반응도 발생하지 않았다. 유효성 평가에서도 시험군이 위약군에 비해 우월함을 확인했다. 이러한 결과를 바탕으로 올해 말에는 제3상 임상시험계획에 대한 승인을 신청할 예정이다.
한편, EHL Bio는 GMP(우수의약품 제조관리기준) 시설을 갖추고 첨단재생의료를 위한 ‘인체세포등 관리업’ 1호 허가와 ‘세포처리시설’ 허가를 국내 최초로 취득했다. 강남세브란스병원 외 다수의 대학병원을 비롯해 서울송도병원 등의 병원과도 첨단 재생의료 관련 기술 정보 교류 및 공동 연구, 인체 세포 공급 등 임상 연구를 위한 업무 협약을 체결했다.