GC녹십자는 희귀질환 치료제 시장에서 선도적인 역할을 담당하고 있다. 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’, 혈우병 A형 치료제 ‘그린진에프’ 등의 성공 신화를 기반으로 후속 희귀의약품 개발에 매진 중이다. 이와 함께, 기존 사업 영역 확대에도 강력한 드라이브를 걸고 있다.
◇GC녹십자, 희귀질환 치료제 개발 몰두
희귀질환 치료제 시장에 주력하는 GC녹십자가 특히 집중하고 있는 혁신 신약은 ‘SSADHD(Succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency· 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제이다. ‘SSADHD’는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 열성(劣性) 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 100만 명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병한다. 현재는 치료제가 없어 증상 완화를 위한 항(抗)경련제 처방만 이뤄지고 있다.
GC녹십자는 지난해 7월 미국 스페라젠사(社)와 치료제 공동 개발 계약을 체결해 ‘SSADHD’ 단백질 생산 관련 특허 권리를 받았다. GC녹십자는 ‘aTTP(acquired Thrombotic Thrombocytopenia purpura·후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증)’ 치료제도 개발 중이다. ‘aTTP’는 희귀 혈액 응고 질환으로, 후천적 자가 면역 때문에 발생하는 질병이다.
또한 GC녹십자는 차세대 의약품 제조 기술로 자리매김한 mRNA(messenger RNA) 플랫폼 기술을 다양한 치료 영역으로 확대할 전망이다. 글로벌 경쟁력 강화를 위한 ‘mRNA 독감백신’까지 개발 중이며, mRNA 플랫폼 기술을 활용한 희귀질환 치료제 개발에도 속도를 내고 있다.
◇기존 백신 사업 경쟁력 기반…'글로벌 진출 가속화’
GC녹십자는 그동안 주력해온 백신 사업 경쟁력으로 해외 시장을 공략한다. 미국에서 개발 중인 차세대 대상포진 백신 ‘CRV-101’이 대표적인 사례로 꼽힌다.
GC녹십자는 지난 2018년 미국 워싱턴주(州) 시애틀에 현지 법인 ‘큐레보(Curevo)’를 설립해 ‘CRV-101’을 개발하고 있다. ‘CRV-101’은 업계 선두 제품인 글락소스미스클라인(GSK)의 ‘Shingrix’와 유사한 효능을 보였다. 안전성 측면에서 3등급 이상 중증 부작용이 없었고, 같은 등급의 전신 부작용 비율이 1.3%로 나타나 강력한 면역원성(免疫原性)을 보였다.
미국 질병예방통제센터(CDC)에 따르면, 현재 승인된 대상포진 백신은 약 6명 중 1명(16.6%)에게서 부작용이 나타낸다. 이 때문에 ‘CRV-101’의 안전성에 대한 기대가 큰 상황이다.