치매 인구가 늘면서 치매치료제 시장도 커지고 있다. 중앙치매센터에 따르면 국내에서 치매 치료에 보편적으로 쓰이는 치매 약제 도네페질에 2016년 기준 8800억원이 지출됐다. 이는 전체 약제 지출의 50％에 이른다.
하지만 도네페질은 치매 경과를 늦추는 억제제에 불과하다. 부작용이 생길 위험도 커서 의사들도 조심스럽게 처방하는 것으로 알려졌다. 부작용으로는 근육통, 식욕감퇴로 인한 기력 저하 등이 있다. 심할 경우 환각, 망상, 구토, 복부장애, 근육 경련, 빈뇨 등 증상이 나타날 수 있다. 이로 인해 전 세계적으로 새로운 치매치료제 개발이 매우 절실한 상황이다.
미국의 화이자와 릴리, 스위스의 로슈 등 대형 제약사들은 수조 원을 투자해 화학합성물을 이용한 신약 개발에 뛰어들었다. 그러나 임상 시험 중 사망자가 발생하는가 하면 정확한 발병 원인도 밝혀지지 않아 잇달아 연구를 포기했다.
국내 일부 바이오 기업에서는 자연유래물질을 활용한 연구에 집중했다. 자연유래물질로 만들어진 치료제는 부작용이 발생할 가능성이 적고 치매를 근본적으로 치료하는 효과가 있을 것으로 기대된다.
메디포럼은 200여 가지의 자연유래물질 중, 뇌 세포 활성화와 퇴행성 뇌질환 치료에 탁월한 효능이 있는 7가지 물질을 발견해 치매치료제 후보물질 'PM012'를 도출했다. 최근에는 식품의약품안전처로부터 PM012의 2b(2상 후기)·3상 임상 승인을 받았다. 이어 임상시험수탁기관(CRO) 엘에스케이글로벌파마서비스와 임상시험 대행 계약을 체결해 치매치료제 개발에 청신호를 켰다.
PM012는 천연물 성분으로 개발된 치매치료신약 후보물질로 부작용 없이 안전하다. 2016년 10월 분자신경생물학 국제학술지에 등재된 한국원자력의학원과 경희대학교 한의대의 'PM012 vs 도네페질' 비교 공동 연구 결과, PM012를 투여한 실험용 쥐들은 도네페질을 투여한 쥐들에 비해 독성 단백질 아밀로이드 베타 축적률이 현저히 감소한 것으로 나타났다. 아밀로이드 베타는 알츠하이머성 치매를 유발하는 단백질이다. 또한, 도네페질군보다 인지능력이 약 30％, 공간 인지능력은 약 40％ 향상되는 등 신경의 생성을 촉진하는 뇌유래신경영양인자(BDNF)가 증가한다는 사실을 밝혀냈다. 살아 있는 동물의 뇌 활동성을 측정하는 양전자 방출 단층 촬영술(PET)로 판독했을 때, PM012를 투약한 쥐들은 도네페질군보다 뇌의 광범위한 영역에서 실제 뇌 활동량이 증가했다. 치매 환자 치료는 물론이고, 정상인이 복약했을 때 지능지수가 향상될 수 있어 치매 예방에도 효과가 있을 것으로 기대된다.
PM012 투여 용량군과 위약군을 대상으로 한 임상2a상 시험에서도 유의미한 치료 효과를 얻었다. 가톨릭대학교 서울성모병원 등의 임상 기관에서 2년여간 장기 추적 임상 시험을 진행한 결과, 시험 2군에서 투약군 대비 알츠하이머병 평가척도로 사용되는 ADAS-Cog 점수 변화가 가장 크게 나타났다. 임상적으로 유의한 이상반응 등 부작용이 나타난 사례는 없어 안전하고 치매 치료 효과도 좋은 치매치료제 개발 가능성을 확인했다.
김찬규 메디포럼 대표는 "치매를 완치할 수 있는 치료제가 없는 상황에서, 천연물 성분인 PM012가 이번 임상 3상에 성공할 경우 보다 근본적으로 치매를 치료하는 약이 될 수 있다"라고 말했다.