유한양행은 고셔병 치료제 후보 물질 ‘YH35995’이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀 의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다. 고셔병은 간·장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다.
FDA 희귀 의약품 지정은 희소질환 치료제 개발이 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 회사는 신속 심사와 세금 감면, 허가 수수료 면제, 최대 7년간 시장 독점권 보장 등의 혜택을 받을 수 있다.
이 후보 물질은 혈액 뇌장벽을 통과하도록 설계된 경구용 치료제다. 신경학적 증상이 동반되는 고셔병 환자에게 도움 될 것으로 회사는 기대하고 있다. 앞서 한국에서 임상 1상 시험 계획을 승인받았다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “글로벌 규제기관과 협의를 바탕으로 임상 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 치료 대안을 제공하겠다”고 했다.