식품의약품안전처는 성인 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 ‘기브라리주(성분명 기보시란나트륨)’를 허가했다고 26일 밝혔다.
급성 간성 포르피린증은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼 아미노레불린산과 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓여 발생하는 유전성 희귀질환이다. 환자에게서는 심한 복통과 신경 손상 등이 나타난다.
기브라리주는 간에서 헴 합성 과정에 사용되는 효소인 ‘아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)’에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해한다. 이를 통해 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제해 급성 간성 포르피린증의 증상을 감소시킨다.
기브라리주는 미국 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 개발해 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다.
식약처 관계자는 “이 약이 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.