리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스가 항암 유전자치료제 후보 ‘RZ-001’의 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상 중간 결과를 처음 공개했다. 회사는 우수한 안전성을 확인했다고 밝혔다.
알지노믹스는 지난 5일부터 7일까지 싱가포르에서 열린 ‘유럽종양학회 아시아 연례학술대회’(ESMO ASIA 2025)에 참석해 RNA치환 효소(Trans-splicingribozyme) 기술이 적용된 항암 유전자치료제 RZ-001의 임상 1·2a상 중간 결과를 처음 공개했다고 밝혔다.
회사는 “현재까지 매우 우수한 안전성 결과가 확인됐다”며 “더불어 뛰어난 유효성을 기대할 수 있는 초기 신호도 포착됐다”고 밝혔다.
알지노믹스는 과학기술정보통신부 국가 전략 기술 보유 기업이다. 알지노믹스는 난치 질병을 유발하는 표적 RNA를 제거하고 치료 물질이 포함된 RNA를 발현시킬 수 있는 유전자 치료 기술을 보유하고 있다.
홍성우 알지노믹스 부사장은 “연속형 디자인을 적용해 안전성 평가 후 추가 승인 절차 없이 바로 유효성 탐색으로 넘어갈 수 있다”며 “내년에는 더 많은 환자를 대상으로 유효성 입증에 속도를 낼 것”이라고 말했다.
알지노믹스의 RNA 치환효소 기술이 적용된 RZ-001은 암세포에서 발현되는 ‘텔로머라아제(hTERT) 메신저리보핵산(mRNA)’을 절단한 후 치료용 RNA로 치환해 암세포 사멸을 유도하는 원리다. mRNA는 몸 안의 세포가 특정 단백질을 만들도록 유도하는 일종의 ‘설계도’ 역할을 한다.
앞서, 회사는 한국 식품의약품안전처와 미국 식품의약품안전처(FDA)로부터 각각 임상시험계획(IND) 승인을 받아 교모세포종·간세포암을 대상으로 RZ-001의 임상시험을 진행 중이다. 5개 용량 단계 중 3단계까지 투약을 완료했고, 4단계 투약이 진행 중이다.
교모세포종·간세포암 적응증에 대해서는 FDA 희귀의약품·패스트트랙(신속 심사) 지정을 받았다. 간세포암 임상 프로그램은 로슈·셀트리온과 협력 계약을 맺었다. 하버드 의과대학과 함께 교모세포종 환자를 대상으로 확대 접근 프로그램(EAP)도 운영 중이다. 이는 치료 대안이 없는 중증 환자에게 임상시험 단계의 신약을 예외적으로 사용할 수 있도록 허용하는 제도다.
한편, 알지노믹스는 ‘코스닥 초격차 특례 상장’ 1호 기업이 될 예정이다. 이는 국가적으로 육성이 필요한 첨단·전략 기술 분야의 유망 기업들이 코스닥 시장에 보다 용이하게 상장할 수 있도록 완화된 요건을 적용하는 제도다.
알지노믹스는 수요 예측을 마쳤으며 오는 9~10일 청약을 거쳐 이달 중 상장할 예정이다. 상장 주관사는 삼성증권과 NH투자증권이다.