종근당은 최근 경기 시흥시 배곧지구에 최첨단 바이오의약품 복합 연구·개발 단지를 조성하기 위해 2조2000억원을 투자하겠다고 밝혔다. 글로벌 신약 개발의 교두보 확보를 위한 전략의 일환이다.
지난해 5월엔 미국 보스턴에 글로벌 연구·개발의 거점이 될 미국 법인 CKD USA를 설립했다. 이보다 앞서 2022년 6월엔 서울성모병원에 유전자 치료제 연구센터 Gen2C를 열고, 희소·난치성 치료제를 개발해 왔다.
종근당은 차세대 신약 개발에 속도를 높이고 있다. 세포·유전자 치료제(CGT) 등 첨단 바이오의약품, ADC 항암제 등 신규 모달리티를 모색하면서, 세상에 없던 신약(First-in-class)과 미충족 수요 의약품을 타깃으로 연구·개발에 집중하고 있다.
2023년 11월엔 글로벌 제약 기업에 혁신 신약 후보 물질을 역대 최대 규모로 기술 수출했다. 저분자 화합물질 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 억제제 CKD-510의 개발과 상업화에 대해 13억500만달러(약 1조7300억원) 규모의 기술 수출 계약을 체결한 것이다. 지난 5월에는 노바티스가 미국 FDA에 임상 2상 시험 계획서를 제출함에 따라 단계별 마일스톤 500만달러를 수령했다.
CKD-510은 종근당이 연구·개발한 신약 후보 물질로 선택성이 높은 비히드록삼산(non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 HDAC6 억제제다. 전임상 연구에서 심혈관 질환 등 여러 HDAC6 관련 질환에서 약효가 확인됐다. 유럽과 미국에서 진행한 임상 1상에서도 안전성과 내약성을 입증받았다.
종근당은 2023년 2월 네덜란드 시나픽스와 항체-약물 접합체 기술 도입 계약을 체결하고 항체-약물 접합체 플랫폼 기술 3종의 사용 권리를 확보하여 ADC 항암제 개발에도 나서고 있다. 앞서 2022년 2월엔 세포·유전자 치료제를 위탁 개발 생산(CDMO)하는 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 세포·유전자 치료제 공동 연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결했다.
이상지질혈증 치료제도 개발 중이다. 후보 물질 CKD-508은 저밀도 콜레스테롤 수치를 낮추고, 고밀도 콜레스테롤 수치를 높여주는 신약 후보 물질이다. 약물에 의해 예상치 못하게 발생하는 부작용 등을 극복한 2세대 약물이다. 영국 임상 1상에서 건강한 성인을 대상으로 효과와 안전성을 확인했다. 지난해 11월엔 미국 FDA로부터 미국 임상 1상을 승인받고 안전성 및 지질 개선 효과를 확인했다. 임상 2상을 위한 최적 용량도 탐색하고 있다.
종근당 관계자는 “CKD-508은 CETP와 강한 결합력을 바탕으로 약물 축적 및 혈압 상승 등의 문제로 개발을 중단한 이전 CETP 저해제들의 문제점을 해결하여 저용량에서도 약효가 기대되는 혁신적인 약물”이라며, “개발에 성공할 경우 스타틴(콜레스테롤 합성 저해제) 계열의 약물로도 조절되지 않는 스타틴 불응 이상지질혈증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 말했다.
비소세포폐암을 적응증으로 신약도 개발하고 있다. CKD-702는 항암 이중항체 바이오 신약이다. 2022년 9월 유럽종양학회에서 CKD-702의 임상 2상 권장 용량을 결정하고 약동학적 특징, 안전성 및 항종양 효과를 평가한 임상 1상 Part 1 결과를 발표했다. 현재 비소세포폐암을 적응증으로 CKD-702의 임상 1상을 진행 중이다. 향후 선별된 환자의 치료 효과를 확인, 다양한 암으로 적용 범위를 확대한다는 계획이다.
종근당의 새로운 모달리티(의약품이 특정 표적을 타깃으로 하거나 약효를 발휘하는 방식)가 될 CKD-703은 간세포 성장 인자 수용체(c-MET)를 타깃으로 하는 항체-약물 접합체다. 종근당이 자체 개발한 c-Met 항체에 시나픽스로부터 도입한 차세대 ADC 기술을 활용해 연구를 진행하고 있다.
c-Met의 하위 신호를 저해하고 세포 독성 약물을 암세포로 전달해 암세포 사멸을 유도한다. 혈중에서 세포 독성 약물의 무작위적 분리를 최대한 억제하여 안전성을 높일 것으로 기대하고 있다.