이정호 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 교수의 교원 창업기업인 소바젠이 난치성 뇌전증을 치료하기 위한 리보핵산(RNA) 신약 후보를 개발해, 총 7500억 원 규모의 글로벌 기술 수출에 성공했다./KAIST

한국과학기술원(KAIST)은 이정호 의과학대학원 교수의 창업 기업인 소바젠이 난치성 뇌전증을 치료할 수 있는 리보핵산(RNA) 신약 후보를 개발해, 7500억 원 규모의 기술수출에 성공했다고 9일 밝혔다.

이 교수 연구팀은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적 뇌 질환의 원인이 ‘뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이’인 것을 세계 최초로 규명해 네이처에 2015년 발표했다.

이후 신약 개발 전문가인 소바젠의 박철원 대표와 함께, 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자 ‘MTOR’를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약을 발굴했다. 이번 성과는 의사이면서 연구를 수행하는 ‘의사과학자’인 이 교수가 연구와 벤처 창업을 결합해 이룬 성과이다. 이 교수는 “KAIST 의과학 연구가 나아갈 방향을 보여주는 사례가 될 것”이라고 말했다.