한국과학기술원(KAIST)은 이정호 의과학대학원 교수의 교원 창업기업인 소바젠이 난치성 뇌전증을 치료하기 위한 혁신적인 리보핵산(RNA) 신약 후보를 개발해, 총 7500억 원 규모의 글로벌 기술 수출에 성공했다고 9일 밝혔다.
이정호 교수 연구진은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적 뇌 질환의 원인이 ‘뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이(뇌 체성 돌연변이, Brain Somatic Mutation)’인 것을 세계 최초로 규명해 국제 학술지 네이처와 네이처 메디신에 2015년, 2018년 발표했다.
이후 신약 개발 전문가인 소바젠의 박철원 대표와 함께, 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자인 ‘MTOR’를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약을 발굴했고 글로벌 제약사와의 대규모 기술이전 계약을 통해 상업화 가능성까지 입증했다.
특히 이번 성과는 의사이면서 기초 연구를 집중 수행하는 ‘의사과학자(M.D.-Ph.D. Physician Scientist)’인 이정호 교수가 중개 연구와 벤처 창업을 결합해 이룬 성과라는 점에서 큰 의미가 있다. 기초 연구실에서 출발한 아이디어가 창업 기업을 통해 세계 최초 신약(혁신 신약, First-In-Class) 후보로 발전하고, 다시 글로벌 시장으로 연결되는 선순환 구조를 만든 것이다.
소바젠의 박상민 수석연구원(KAIST 의과학대학원 졸업생)은 “질병 원인 규명부터 신약 개발, 그리고 글로벌 기술 수출까지 모두 대한민국 과학의 힘으로 가능했다”고 밝혔다. 박철원 소바젠 대표는 “이광형 총장을 비롯해 학교 주요 관계자들이 의과학대학원과 교원 창업 기업들을 적극 지원해 주신 덕분에 이번 성과가 가능했다”고 강조했다.
이정호 교수는 “국내 의과대학은 환자 진료 중심 문화인 반면, KAIST는 혁신과 산업화를 중시하는 연구 문화를 갖추고 혁신적 기초 연구와 신약 기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성할 수 있었다”며 “이번 성과가 앞으로 KAIST 의과학 연구가 나아갈 방향을 보여주는 좋은 사례가 될 것”이라고 말했다.
이광형 총장은 “이번 성과는 KAIST가 추구해 온 ‘기초에서 산업으로’라는 연구 철학이 의과학 분야에서도 현실로 구현된 대표적 사례”라며 “KAIST는 앞으로도 도전적 기초 연구를 통해 인류 건강과 미래 바이오산업을 선도하는 혁신을 이어가겠다”고 밝혔다.